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997.   Primeiros Embriões Humanos São Alterados nos EUA em Controverso Experimento


  Uma técnica controversa que permite aos cientistas “editar” genes em um embrião humano foi usada com sucesso pela primeira vez nos Estados Unidos.

  O esforço envolveu alterar o DNA de um grupo de embriões humanos de uma célula com a técnica de edição genética “cortar e colar”, conhecida como CRISPR.

  A técnica significa que a próxima geração pode se beneficiar de poderosas terapias genéticas que podem apagar ou reparar genes defeituosos.

  Isto poderia atuar como uma bala dourada para doenças como o câncer, HIV e condições genéticas como a doença de Huntington.

  Mas alguns países assinaram uma convenção proibindo a prática com base em preocupações de que isso poderia ser usado para criar “bebês programados”.

  Pesquisadores da Universidade de Saúde e Ciência do Oregon (OHSU) em Portland realizaram o estudo, de acordo com a Resenha de Tecnologia do MIT.

  Até agora, três relatórios anteriores sobre edição de embriões humanos foram todos publicados na China.

  Mas acredita-se que esse experimento abriu novo caminho no número de embriões utilizados.

  Não foi permitido que nenhum dos embriões se desenvolvesse por mais de uns poucos dias, de acordo com fontes conhecedoras do estudo.

  A pesquisa, chefiada por Shoukhrat Mitalipov, chefe do Centro da OHSU para Terapia Celular e Genética de Embriões, envolve uma tecnologia conhecida como CRISPR.

  Isso abriu novas fronteiras em medicina genética devido à sua capacidade de modificar genes rápida e eficientemente.

  CRISPR trabalha como um tipo de tesoura molecular que pode cortar fora partes não desejadas do genoma, e substituí-las por novos trechos de DNA.

  Espera-se que resultados do estudo com revisão por pares sejam publicados brevemente em um periódico científico, de acordo com o porta-voz Eric Robinson da OHSU.

  Falando para a Resenha Tecnológica, um cientista conhecedor do projeto disse: “É a prova de que o princípio pode funcionar.”

  “Eles reduziram significativamente o mosaicismo."

  “Não penso que isto é o início de experiências clínicas ainda, mas foi mais longe do que qualquer um antes.”

  Cientistas na China publicaram anteriormente estudos similares com resultados variados.

A técnica CRISPR/Cas9 usa marcadores para identificar o local da mutação, e uma enzima, que atua como uma minúscula tesoura, para cortar o DNA em um lugar preciso, permitindo que pequenas porções de um gene sejam removidas

  Mas muitos são contrários a esse tipo de experimento, incluindo religiosos, grupos da sociedade civil e de biotecnologia.

  A comunidade de informações dos Estados Unidos no ano passado classificou a CRISPR como uma potencial “arma de destruição em massa”.

  Em dias recentes a Agência de Projetos de Pesquisa Avançada de Defesa (DARPA) dos Estados Unidos criou o programa Genes Seguros (Safe Genes) com o objetivo de entender melhor como essas técnicas de edição de genes funcionam.

  E em dezembro de 2015, cientistas e éticos se juntaram em um encontro internacional na Academia Nacional de Ciências (NAS) em Washington.

  Eles disseram que seria “irresponsável” usar tecnologia de edição de genes em embriões humanos para propósitos terapêuticos, tais como corrigir doenças genéticas, até que questões de segurança e eficácia sejam resolvidas.

  Mais cedo este ano, entretanto, a NAS e a Academia Nacional de Medicina disseram que avanços científicos tornam a edição de genes em células reprodutoras humanas “uma possibilidade realística que merece consideração séria”.

Fonte : Daily Mail, 27/07/2017

Autor : Tim Collins



Veja o resumo do artigo na Nature:

Correction of a Pathogenic Gene Mutation in Human Embryos

  Genome editing has potential for the targeted correction of germline mutations. Here we describe the correction of the heterozygous MYBPC3 mutation in human preimplantation embryos with precise CRISPR–Cas9-based targeting accuracy and high homology-directed repair efficiency by activating an endogenous, germline-specific DNA repair response. Induced double-strand breaks (DSBs) at the mutant paternal allele were predominantly repaired using the homologous wild-type maternal gene instead of a synthetic DNA template. By modulating the cell cycle stage at which the DSB was induced, we were able to avoid mosaicism in cleaving embryos and achieve a high yield of homozygous embryos carrying the wild-type MYBPC3 gene without evidence of off-target mutations. The efficiency, accuracy and safety of the approach presented suggest that it has potential to be used for the correction of heritable mutations in human embryos by complementing preimplantation genetic diagnosis. However, much remains to be considered before clinical applications, including the reproducibility of the technique with other heterozygous mutations.

Fonte : Nature, 02/08/2017

Referência : doi:10.1038/nature23305



Veja também:

Deadly gene mutations removed from human embryos in landmark study (The Guardian, 02/08/2017)

Two children have been cancer-free for up to 18 months after receiving a controversial gene-editing therapy (Daily Mail, 28/07/2017)

Manipulação Genética no Limite da Ciência

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